马来西亚于21世纪的头十年开始了专为遗传疾病提供的经济支援，购买用于治疗重型β地中海贫血患者的铁超负荷的铁螯合剂费用可获补偿。 在21世纪初期，通过早期临床遗传学家和儿科医生的努力，卫生部为治疗溶酶体贮积病（LSD）患者的酶替代疗法（ERT）拨出了约850万令吉的资金。 然而，因着患者人数增加和这些罕见疾病的慢性本质，分配给卫生部的资金已变得不足。 许多患者未接受正确的治疗剂量，并且那些继续等待治疗的新患者人数每年都在增加。 2017年再拨款1000万令吉用于解决这些问题（2017年新海峡时报）。 然而，酶替代疗法的资金只提供卫生部的患者，而一些患者是在大学医院和私人医疗机构中获诊断。 马来西亚半岛的卫生部患者在全国只限于吉隆坡医院（HKL）可获得酶替代疗法，这进一步增加了患者的拥挤状况，那些可能难以去到吉隆坡医院的患者就更难获得治疗。 通过慈善组织、大众和社交媒体活动以及私人公司为酶替代疗法筹集资金以及酶替代疗法的同情使用，偶尔会取得少许的成功，但最终无法满足中长期的需求。 卫生部于2009年成立了酶替代疗法技术委员会，并发布了马来西亚溶酶体疾病的酶替代疗法的适应症和使用指南，并于2017年更新（2017年卫生部）。 虽然这个例子显示了溶酶体疾病患者面临的挑战，但其他罕见疾病的患者群及其药物治疗在不久将来可能会有相同的经历。

希盟在第14届大选之前发布了竞选宣言，宣布“将增加预算拨款，并为私营公司和慈善机构参与解决罕见疾病提供激励措施”为其承诺之一。 希盟政府遵守此一承诺的特定措施和行动备受期待。政府必须超越这些治疗的成本和疾病的罕见性， 并认定获得医疗保健是一项基本人权。基本人权和尊严需要采取措施加以保护。因此，迫切需要采取行动，透过立法、制定法规和国家政策来解决这些问题。 这点至关重要，因为可获得的罕见疾病药物正在增加，并且越来越多的患者群体主张获取这些新药物和治疗。政府必须策划如何处理这些药物的许可证条例、定价和分配。 此外，政府还应作出规定以鼓励当地的罕见疾病研究，并开发孤儿药，作为马来西亚的一种战略生物科技业。 世界上许多国家都制定了罕见疾病和/或孤儿药法令或政策，至少有五个是亚洲国家：台湾、新加坡、中国、印度和日本（2015年Gamme，Lu和Babar）。 马来西亚目前没有类似的法律——现在是马来西亚推动此议程的时候了。

马来西亚于21世纪的头十年开始了专为遗传疾病提供的经济支援，购买用于治疗重型β地中海贫血患者的铁超负荷的铁螯合剂费用可获补偿。